Štai kodėl SpringWorks Therapeutics šoktelėjo 20 proc.

SpringWorks Therapeutics Inc. (NASDAQ: SWTX) akcijos šoktelėjo 20 % po to, kai klinikinės stadijos įmonė, besiorientuojanti į gyvenimą keičiantį vėžio gydymą, o retosios ligos paskelbė džiuginančius DeFi tyrimo rezultatus. Tyrimas buvo placebu kontroliuojamas, dvigubai aklas trečiosios fazės tyrimas, kurio metu buvo vertinamas bendrovės eksperimentinio geriamojo gama sekretazės inhibitoriaus Nirogacetato saugumas, toleravimas ir veiksmingumas gydant progresuojančius desmoidinius navikus.

Springworks išleidžia duomenis apie DeFi tyrimą.

Generalinis direktorius Saqibas Islamas sakė:

Ar ieškote greitų naujienų, karštų patarimų ir rinkos analizės?

Prisiregistruokite gauti „Invezz“ naujienlaiškį šiandien.

Desmoidiniai navikai yra agresyvūs minkštųjų audinių navikai, kurie pacientams gali sukelti sunkių neigiamų pasekmių, įskaitant ilgalaikį skausmą, deformaciją ir amputaciją. Retais atvejais, kai pažeidžiami gyvybiškai svarbūs organai, desmoidiniai navikai taip pat gali kelti pavojų gyvybei.

Pagrindinis DeFi tyrimo tikslas buvo pagerinti išgyvenamumą be progresavimo (PFS), o nirogacetatas parodė statistiškai reikšmingą pagerėjimą, palyginti su kontrole, o ligos progresavimo tikimybė sumažėjo 71%. Be to, tyrime buvo pasiekti visi svarbiausi antriniai tikslai, o nirogacetatas parodė statistiškai reikšmingą pacientų praneštų rezultatų ir objektyvaus atsako dažnio pagerėjimą, palyginti su placebu.

Nirogacetatas buvo geriau toleruojamas ir turėjo gerą šalutinį poveikį. Tačiau didesnė dalis vaisingo amžiaus moterų patyrė su kiaušidžių disfunkcija susijusių simptomų. Kiti nepageidaujami reiškiniai daugiausia atitiko tai, kas buvo pranešta iš pradžių.

Daugiau duomenų iš DeFi tyrimo tikimasi gauti 2 m. antrąjį pusmetį

 Daugiau duomenų planuojama pasidalinti medicinos konferencijoje, o „SpringWorks“ tikisi 2 m. antrąjį pusmetį Maisto ir vaistų administracijai pateikti paraišką dėl naujų vaistų (NDA). Islamas padarė išvadą:

Šiandieninis pranešimas yra reikšmingas žingsnis siekiant mūsų tikslo pristatyti pirmąjį patvirtintą gydymą desmoidinių navikų bendruomenei. Tikimės, kad galėsime pasidalinti DeFi tyrimo duomenimis su FDA ir pristatyti išsamius tyrimo rezultatus medicinos susitikime vėliau šiais metais.

 FDA priskyrė Nirogacetatą retiesiems vaistams desmoidiniams navikams gydyti, o Europos Komisija skyrė retųjų vaistų pavadinimą minkštųjų audinių sarkomos gydymui. Vaistui taip pat buvo suteiktas greito gydymo ir proveržio terapijos pavadinimai, skirti gydyti nuolatinius, nerezekuojamus, refrakterinius ar pasikartojančius giliosios fibromatozės ar desmoidinius navikus sergančius pacientus.