Alzhaimerio vaistų „Leqembi“ gamintojas tikisi visiško FDA patvirtinimo šią vasarą

Japonijos vaistų gamintojas Eisai tikisi, kad Maisto ir vaistų administracija šią vasarą visiškai patvirtins Alzheimerio ligos gydymą Leqembi, kuris padidins prieigą prie brangaus naujo antikūno pagal Medicare.

JAV generalinis direktorius Ivanas Cheungas sakė, kad FDA, suteikusi pagreitintą leidimą sausio mėn., gali duoti visišką patvirtinimą jau liepos mėnesį, jei bendrovė gaus greitą „prioritetinę peržiūrą“, įrodantį reikšmingą ankstyvojo Alzheimerio ligos gydymo pagerėjimą.

„Mes tiesiogine prasme kalbame apie tai, kad galbūt liko penki mėnesiai, todėl dabar tikrai skubiai pereiname prie TVS“, – ketvirtadienį interviu CNBC sakė Cheungas. Medicare ir Medicaid paslaugų centrai yra federalinė agentūra, kuri nustatys, kaip plačiai Leqembi, kurio kaina Eisai kainavo 26,500 XNUMX USD per metus, bus taikoma pacientams, kuriems diagnozuota ankstyva Alzheimerio liga.

Bendrovė, kuri sukūrė vaistą su BiogenManoma, kad iki 100,000 m. 2026 XNUMX žmonių gaus ankstyvą Alzheimerio ligos diagnozę ir galės gauti Leqembi, nors nediagnozuotų žmonių skaičius neabejotinai yra didesnis.

Alzheimerio asociacija apskaičiavo, kad daugiau nei 2,000 65 metų ir vyresnių žmonių per dieną dėl šios ligos progresuoja nuo lengvos iki vidutinio sunkumo demencijos, todėl jie negali gauti Leqembi.

Ankstyva Alzheimerio liga paprastai pasireiškia 65 metų ir vyresniems žmonėms, sukeldama pažinimo sutrikimus ir kitas problemas. Leqembi parodė pažadą sulėtinti šios populiacijos ligos progresavimą, tačiau ji kelia smegenų patinimo ir kraujavimo riziką.

2022 m. balandžio mėn. „Medicare“ paskelbė rekomendacijas, kuriose ribojama Alzheimerio ligos vaistų, tokių kaip „Leqembi“, aprėptis, kurie naudoja antikūnų gydymą, kad būtų nukreiptos ligą sukeliančios apnašos. Pagal dabartinį Eisai pagreitinto patvirtinimo statusą, Medicare padengs tik FDA arba Nacionalinių sveikatos institutų patvirtintų klinikinių tyrimų žmonių išlaidas.

Eisai turi baigė trečiojo etapo tyrimą ir neberegistruoja pacientų. Tai reiškia, kad vaistai šiuo metu nepasiekiami daugumai, išskyrus labai turtingus. Cheungas teigė, kad bendrovė nežino apie jokius pacientus, kuriems šiuo metu būtų pavykę apdrausti Leqembi per Medicare.

Net jei jis bus visiškai patvirtintas pagal FDA „prioritetinės peržiūros“ procesą, Medicare vis tiek galėtų apriboti pacientų, įtrauktų į CMS, agentūros, kuri vykdo Medicare ir Medicaid federalines sveikatos draudimo programas, patvirtintus tyrimus.

Bendrovė pateikė visus trečiojo etapo duomenis kartu su paraiška dėl visiško patvirtinimo sausio mėn., o kovo mėn. turėtų išgirsti iš FDA, ar agentūra priims jos paraišką. Jei agentūra nuspręstų peržiūrėti Leqembi paraišką pirmumo tvarka, ji galėtų priimti galutinį sprendimą per šešis mėnesius.

Medicare naudos gavėjai, sutinkantys dalyvauti CMS remiamuose tyrimuose, kurie yra platesni nei klinikiniai tyrimai, gautų aprėptį, jei Leqembi gautų visišką patvirtinimą. Tačiau gali būti, kad CMS gali sutikti su dar platesne aprėptimi, galbūt be jokių apribojimų, jei agentūra nuspręs, kad yra daug įrodymų, patvirtinančių gydymą, sakė Cheungas.

„Turint daug įrodymų... apribojimai turėtų būti labai riboti, o gal net jokių apribojimų, ir tokia yra Eisai pozicija“, – sakė Cheungas. „Manome, kad „Medicare“ naudos gavėjai turėtų turėti netrukdomą prieigą, plačią ir paprastą prieigą prie „Leqembi“, nes duomenys atitinka šiuos kriterijus“, – sakė jis.

Jei Medicare ir toliau ribos aprėptį, kaimo bendruomenių žmonės atsidurtų nepalankioje padėtyje, nes medicinos įstaigos ir universitetai yra labai susitelkę didesniuose miestuose.

Šį mėnesį daugiau nei 70 Kongreso narių paragino sveikatos sekretorių Xavierą Becerra ir TVS administratorę Chiquita Brooks-LaSure sušvelninti „Leqembi“ aprėpties apribojimus, kad būtų užtikrinta didesnė prieiga visoje Amerikoje.

„Kaimo vietovėse ir nepakankamai aptarnaujamose vietovėse gyvenantys pacientai, šeimos ir slaugytojai turėtų turėti vienodas galimybes gauti gydymą“, rašė įstatymų leidėjai. „Medicare naudos gavėjams yra didžiulė fizinė ir finansinė našta praleisti daugybę valandų keliaujant į ribotas tyrimų institucijas, kuriose vyksta bandymai.

Jei viskas vyks pagal Eisai lūkesčius, FDA suteiks visišką patvirtinimą, o TVS užtikrins neribotą Leqembi aprėptį. Pagal šį scenarijų Eisai tikisi, kad iki trečiųjų vaisto išleidimo metų apie 100,000 XNUMX pacientų, kuriems diagnozuota ankstyva Alzheimerio liga, bus tinkami. Eisai teigė, kad „Biogen“ gamykloje Šveicarijoje yra pakankamai gamybos pajėgumų.

Tačiau Cheungas teigė, kad pagrindinis iššūkis diegiant Leqembi yra tai, kad gydytojai nėra pasirengę diagnozuoti ankstyvą Alzheimerio ligą, nes yra tiek mažai gydymo būdų. CMS taip pat turi suteikti platų kompensavimą už diagnostinius tyrimus, sakė Cheungas. Tai apima PET nuskaitymus, šiuo metu ribojamus iki vieno per visą gyvenimą, ir smegenų skysčio tyrimus, kurie, pasak bendrovės, yra kompensuojami nedideliu tarifu. 

"Kiekvieną kartą, kai turėsite taikyti naują diagnostikos procedūrą, tai užtruks šiek tiek laiko", - sakė Cheungas. „Šios diagnostinės procedūros turi būti kompensuojamos, o radiologai ir sveikatos priežiūros paslaugų teikėjai visoje šalyje turi pradėti tai daryti. Ir tam reikia laiko, kad žmonės suprastų, kaip tai padaryti“, – sakė jis.

Cheungas sakė, kad apie 15% tinkamų pacientų yra jaunesni nei 65 metų amžiaus ir dažniausiai yra apdrausti privačiu draudimu. Jis sakė, kad privatūs draudikai daugiausia laukia TVS aprėpties sprendimo, nors kai kurie gali nuspręsti priimti sprendimus dėl aprėpties anksčiau. Cheungas sakė, kad „Eisai“ pasiūlys pagalbą žmonėms, kurie yra apdrausti privačiai.

„Yra daugiau lankstumo ir įvairių metodų, leidžiančių tiems asmenims pasiūlyti labai gerą prieigą su labai, labai mažomis sąnaudomis“, – sakė generalinis direktorius. Eisai turi a programa „Leqembi“ teikti nemokamai neapdraustiems pacientams, kurie atitinka tinkamumo kriterijus.

Cheungas teigė, kad 26,500 18 USD metinės Leqembi išlaidos laikui bėgant turėtų sumažėti. Šiuo metu gydymas skiriamas du kartus per mėnesį, tačiau Eisai kuria palaikomąjį režimą, kai po pirmųjų XNUMX gydymo mėnesių pacientai gautų vieną kartą per mėnesį.

„Tai dar nepatvirtinta. Tikimės iki kitų fiskalinių metų pabaigos pateikti prašymą dėl priežiūros dozavimo“, – sakė Cheungas. Jo teigimu, techninės priežiūros dozavimas sumažintų „Leqembi“ kainą maždaug perpus.

CMS sausio mėn. teigė, kad ji padidins aprėptį, jei Eisai pateiks duomenų, atsakančių į klausimus apie Leqembi naudą lėtinant pažinimo nuosmukį ir galimą žalą dėl šalutinio poveikio, pavyzdžiui, smegenų kraujavimo.

„Vienas iš dalykų, kurį norėčiau pabrėžti, yra tai, kaip žinote, šioje konkrečioje klasėje [mes] tikrai norėjome gauti daugiau informacijos, nes sužinojome, ką šie produktai darys“, – antradienį sakė TVS administratorius Brooks-LaSure. skambinti su žurnalistais. "Tačiau mes ir toliau esame atviri naujiems duomenims iš gamintojų ir advokatų."

Eisai sako, kad jo trečios fazės tyrimo duomenys atsako į šiuos klausimus turint daug įrodymų, sakė Cheungas.

Medicare aprėpties politika yra prieštaringa. Alzheimerio asociacija, gruodžio mėn. laiške TVS, paragino visapusiškai ir neribotai aprėpti Leqembi. Asociacijos vyriausiasis politikos pareigūnas Robertas Egge'as sakė, kad tai pirmas kartas, kai CMS prevenciškai nusprendė neaprėpti būsimos narkotikų klasės pagal nutylėjimą.

Medicare politika kyla dėl ginčų, susijusių su Aduhelm, kitu Alzheimerio antikūnų gydymo būdu, kurį sukūrė Eisai ir Biogen. FDA suteikė pagreitintą patvirtinimą šiam gydymui 2021 m., nepaisant to, kad agentūros nepriklausomi patarėjai teigė, kad įrodymai neįrodo, kad tai sulėtino ligą. Trys patarėjai atsistatydino dėl FDA sprendimo. Kongreso tyrimas gruodį nustatė, kad Aduhelmo patvirtinimas buvo „daug pažeidimų“.

„Medicare“ praėjusį balandį nusprendė apriboti visų monokloninių antikūnų, nukreiptų į smegenų apnašas, aprėptį Alzheimerio ligai gydyti, kol gaus daugiau įrodymų, įrodančių naudą pacientams.

„Tai nėra pagrįsta politika, nes nėra jokios priežasties, kodėl jie turėjo tai daryti klasės pagrindu“, - sakė Egge.

Amerikos neurologijos akademija, didžiausia pasaulyje neurologų asociacija, anksčiau šį mėnesį laiške Medicare nurodė, kad jos ekspertai sutaria, kad trečiojo fazės klinikinis Leqembi tyrimas buvo gerai suplanuotas, o duomenys buvo kliniškai ir statistiškai reikšmingi.

Klinikinių tyrimų rezultatai, paskelbta "New England Journal of Medicine", nustatė, kad žmonių, vartojusių Leqembi, pažinimo pablogėjimas per 27 mėnesių buvo 18 % lėtesnis, palyginti su tais, kurie negavo gydymo. Tačiau kai kuriems pacientams, kuriems pasireiškė smegenų patinimas ir kraujavimas, kilo saugumo problemų.

Klinikinio tyrimo dalyvio mirtis Čikagos rajone taip pat gali būti susijusi su lekanemabu. Tyrimo laiškas, paskelbtas New England Journal of Medicine sausį

AAN prezidentas dr. Orly Avitzur paragino CMS peržiūrėti aprėpties apribojimus, kad Leqembi būtų suteikta platesnė prieiga, jei gydymas gautų tradicinį FDA patvirtinimą.