QURE Stock Rockets po to, kai FDA patvirtino visų laikų brangiausią vaistą

Maisto ir vaistų administracija ką tik patvirtino savo brangiausią visų laikų vaistą - hemofilijos B geno terapiją Carlisle įmonės (CSL) ir UniQure (QUARE) – ir QUARE akcijos išaugo trečiadienį.

X

Tuo tarpu, „BioMarin“ (BMRN) akcijos prasidėjo po to, kai FDA pareiškė, kad nerengs patariamojo komiteto posėdžio, kad aptartų hemofilijos A genų terapiją. Šie patarėjai pateikia neįpareigojančias rekomendacijas FDA, aptarę eksperimentinių vaistų naudą ir riziką. BioMarin Roctavian jau patvirtintas Europoje.

On šiandieninė akcijų rinka, QURE akcijos šoktelėjo 14.6% iki 26.36. Tai pratęsė akcijų kursą nuo antradienio 7.1% padidėjimo. Akcijos viršijo a pirkimo taškas 25.91 iš konsolidacijos, pagal MarketSmith.com.

BioMarin akcijos šoktelėjo 7.3% iki 97.79. Tai paskatino „BioMarin“ akcijas ištrūkti iš a dvigubo dugno pagrindas su įrašu 92.86.

QURE atsargos: kaina viršija lūkesčius

„UniQure“ infuzija patvirtinta hemofilija B sergantiems pacientams, kuriems šiuo metu taikomas prevencinis režimas, vadinamas IX faktoriaus terapija, arba kuriems anksčiau yra buvę galimai mirtinų kraujavimų ar rimtų kraujavimo epizodų. Vienkartinės 3.5 mln. USD išlaidos Carlisle ir UniQure tikisi, kad vaistas išgydys.

Analitikai teigia, kad patvirtinimas yra geriausias scenarijus „UniQure“ – bendrovei, kuri iš pradžių sukūrė „Hemgenix“, o vėliau bendradarbiavo su „Carlisle“. Etiketė neapsiriboja terapijos skyrimu jokiam konkrečiam pacientų būriui arba neįtraukia „juodosios dėžės“ įspėjimo.

„Atsižvelgiant į neapibrėžtumą dėl hemofilijos genų terapijos patvirtinimo ir investuotojų atsargumo, manome, kad tai yra pagrindinis „UniQure“ teigiamas veiksnys ir pagrindinis šios istorijos rizikos mažinimas“, – trečiadienio ataskaitoje sakė UBS analitikė Eliana Merle.

3.5 milijono dolerių kaina viršija Klinikinės ir ekonominės apžvalgos instituto rekomendaciją. Daugiausia pasakė ne pelno organizacija hemofilijos genų terapija būtų ekonomiškai efektyvu – 2.5 mln. Remiantis vadovų pastabomis, ataskaitoje buvo nagrinėjamos kainos nuo 2 iki 3 mln.

SVB vertybinių popierių analitikas Josephas Schwartzas teigė, kad didesnė nei tikėtasi kaina greičiausiai lemia mažą hemofilija B sergančių pacientų populiaciją. Vis dėlto jis mano, kad patvirtinimas yra teigiamas pacientams, kuriems dažnai pasireiškia kraujavimo epizodai, ir jiems reikia „sunkios profilaktinės terapijos“.

Po Hemgenix infuzijos pacientai bus stebimi tris valandas. Tada jie turės kas savaitę stebėti tris mėnesius, kad būtų galima stebėti galimas kepenų komplikacijas. Schwartzas pažymi, kad prevencinis gydymas IX faktoriumi paprastai skiriamas kas savaitę.

„Manome, kad šie stebėjimo reikalavimai yra prasmingi ir bus vertinami kaip vertinga auka dėl tikėtino faktorių terapijos, kraujavimo ir sąnarių pažeidimų liberalizavimo ilgą laiką“, – sakoma ataskaitoje.

Jis turi geresnį QURE akcijų reitingą.

Kitos „UniQure“ genų terapijos pastangos

Pagal susitarimo sąlygas Carlisle bus atsakinga už Hemgenix komercializavimą. Mainais „UniQure“ gaus iki 1.5 mlrd. „UniQure“ taip pat turi gamybos teises.

„Patvirtinimą matome kaip pagrindinį rizikos mažinimo įvykį dėl būsimų UniQure pinigų srautų galimybių“, – sakė Schwartzas. "Mes taip pat manome, kad tai gerai rodo BioMarin Roctavian patvirtinimo potencialą sergant hemofilija A."

Patvirtinimas taip pat greičiausiai suteikia pasitikėjimo „UniQure“ pastangomis kitose genų terapijos srityse. Investuotojai tikriausiai atsargiau žiūri į bendrovės darbą su Hantingtono liga. Trys iš 14 pacientų, dalyvavusių UniQure tyrime, patyrė rimtų šalutinių poveikių.

„Pažymime, kad 1 ir 2 etapų atnaujinimas vis dar vykdomas antrąjį 2023 m. ketvirtį ir gali būti informatyvus programos katalizatorius su pirmaisiais funkciniais (tikslų) duomenimis“, – sakė UBS analitikas Merle.

Ji turi QURE akcijų pirkimo reitingą ir padidino tikslinę kainą iki 42 nuo 40.

Sekite Allisoną Gatliną „Twitter“ svetainėje @IBD_AGatlin.

TAU TAIP PAT GALI PATIKTI:

„Medtronic“ pasiekė dvejų metų žemą ketvirčio vėlavimą, tačiau analitikai ieško ryškių vietų

Sužinokite, kodėl Gileado vėžio verslas padidina atsargas iki karštligės

Gaukite laiku pirkimo ir pardavimo įspėjimus naudodami IBD pirmaujančiųjų lentelę

Atsargos, kurias reikia nusipirkti ir žiūrėti: populiariausios IPO, didelės ir mažos kapitalizacijos, augimo atsargos

Raskite geriausias ilgalaikes investicijas su IBD ilgalaikiais lyderiais